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Iniciarán ensayo clínico con células madre para la enfermedad de Huntington.


Para marzo de 2018, los investigadores quieren tener tratadas a tres personas con células madre para la enfermedad de Huntington. Comenzarán a finales de este año.

 células madre para la enfermedad de Huntington

La Universidad de Cardiff, en Gales, anunció recientemente que está planeando iniciar un ensayo clínico para el tratamiento de la enfermedad de Huntington con células madre. Se une así el Huntington a la ya significativa lista de enfermedades neurodegenerativas en que las terapias con células madre están siendo probadas en ambientes controlados.

Esclerosis múltiple, párkinson y alzhéimer son algunos de los males que tienen sus esperanzas puestas en ensayos clínicos que buscan probar los beneficios y riesgos de esta línea terapéutica.

El proyecto de la Universidad de Cardiff pretende comenzar a intervenir a finales de este año y tener a tres personas trasplantadas para marzo de 2018. Se empleará para el trasplante de células madre una tecnología desarrollada por la potente compañía inglesa Renishaw plc.

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Células madre para la enfermedad de Huntington: una historia por construir.

Hasta el momento, la principal aplicación de las células madre en el campo del Huntington ha sido en la construcción de modelos celulares que ayudan a la investigación científica. Lo que ya en sí es un gran avance.

Se han dado pasos importantes en una combinación de terapia génica y células madre que está cercana también a comenzar a probarse en seres humanos. En este caso el objetivo de los investigadores es aumentar los niveles del llamado factor neurotrófico derivado del cerebro (BDNF por sus siglas en inglés), que se sabe está en déficit en el cerebro de los afectados por Huntington.

En relación al proyecto de la Universidad de Cardiff no han trascendido detalles sobre su estrategia terapéutica. Sí sobre las grandes expectativas que tienen en los resultados. Aunque advierten que para conocer las consecuencias a largo plazo del trasplante hay que esperar. En palabras de uno de los líderes del proyecto, el Dr. William Gray:

“Si bien medir el éxito de la cirugía puede no ser claro hasta después de un año del trasplante, esperamos que el procedimiento pueda contribuir significativamente al desarrollo a largo plazo de terapias para miles de personas que viven con la enfermedad de Huntington “.

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Referencias

Cardiff University (2017): Cell transplantation in Huntington’s disease. Disponible en https://www.cardiff.ac.uk/news/view/751954-stem-cell-transplantation

Peter Deng, Audrey Torrest, Kari Pollock, Heather Dahlenburg, Geralyn Annett, Jan A. Nolta, Kyle D. Fink (2016): Clinical trial perspective for adult and juvenile Huntington’s disease using genetically-engineered mesenchymal stem cells. Neural Regen Res.  11(5): 702–705. doi: 10.4103/1673-5374.182682

Tousley, A., & Kegel-Gleason, K. B. (2016). Induced Pluripotent Stem Cells in Huntington’s Disease Research: Progress and Opportunity. Journal of Huntington’s Disease5(2), 99–131. http://doi.org/10.3233/JHD-160199

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